羅氏公司最近宣布，出于安全因素的考慮，公司已經(jīng)臨時暫停了與PTC公司合作開發(fā)的治療脊髓性肌萎縮（SMA）癥藥物RG7800的臨床二期研究。原因是公司在一項(xiàng)長期的臨床前研究中發(fā)現(xiàn)了這種藥物可能存在一定的安全隱患。

2011年，羅氏公司以2000萬美元預(yù)付款外加4億6千萬美元里程碑獎金的方式從PTC醫(yī)藥公司手中獲得了這一藥物。目前這一藥物正處于臨床二期研究階段。羅氏公司的研究人員表示公司在一項(xiàng)長期的臨床前動物實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)這種藥物可能存在安全隱患。然而，公司并未透露具體情況，僅表示目前這一現(xiàn)象僅僅出現(xiàn)在臨床前實(shí)驗(yàn)的動物體上，但此次臨床二期研究中的64名患者并未出現(xiàn)相似癥狀。

一般而言，藥物在進(jìn)入臨床研究前都會經(jīng)過嚴(yán)密的動物實(shí)驗(yàn)評價，此次羅氏公司因?yàn)榕R床前研究結(jié)果而叫停藥物的臨床研究尚屬罕見。前期研究表明，RG7800對人體的SMN2基因具有劑量依賴效應(yīng)，而SMN2基因的缺陷是導(dǎo)致SMA的原因之一。此前，羅氏公司和PTC公司進(jìn)行了一項(xiàng)由健康志愿者參與的臨床一期研究，志愿者對藥物表現(xiàn)出了良好的耐受。

盡管羅氏公司暫停了這一藥物的臨床研究，但并不表示公司對SMA的布局就此被打亂。事實(shí)上，由于目前市面上并沒有一種治療SMA的特效藥物，因此羅氏公司一直希望能夠推出首個獲得FDA批準(zhǔn)的SMA藥物。而就在不久前，羅氏公司被曝出和法國生物醫(yī)藥公司Trophos就新型SMA藥物的開發(fā)簽訂了一份總額達(dá)5億4千5百萬美元的合作協(xié)議。