1.用于痧脹腹痛，吐瀉，神昏。蟾酥辛溫走竄，有開竅醒神、辟穢之功，故可治夏傷暑濕穢濁不正之氣及飲食不潔所致的痧脹腹痛、吐瀉不止、甚則昏厥之證，常與麝香、丁香、蒼術等配伍，如蟾酥丸。

2.用于惡瘡，瘰疬，咽喉腫痛及各種牙痛。本品有毒，有良好的攻毒消腫止痛作用，外用、內服皆有良效。用治惡瘡腫毒、癰疽療瘡等癥，以之與雄黃、枯礬、朱砂等配伍，為丸綠豆大，每服五丸，蔥白湯下，甚效，如《外科正宗》蟾酥丸。治療爛喉丹痧、喉風、乳蛾及咽喉腫痛，常與牛黃、雄黃、冰片等配伍，如六神丸。

3.近年用蟾酥治療各種癌腫，有一定的攻毒抗癌、消腫止痛作用。如用治肝癌、腸癌、白血病、皮膚癌等，內服或外用，均取得一定的療效。臨床亦用于呼吸、循環衰竭，有迅速而持久的升壓作用，并有顯著的興奮呼吸作用。