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骨髓增生異常綜合征是抑制性非常強的疾病，根據發病時是單純貧血，還是貧血合并白細胞減少、血小板減少，及患者骨髓的情況、骨髓里原始細胞比例，還有患者染色體的核型，可以將骨髓增生異常綜合征分成不同類型，有不同預后。只有單純貧血，骨髓里染色體核型是正常核型，沒有原始細胞增多，這類骨髓增生異常綜合征比較低危，預后也比較好，對于他們的治療，是相應的細胞因子治療。如可以用促紅素這類藥物，還有促進造血的如雄激素或環孢素，可能取得比較好的療效。對于年紀比較大的、骨髓里面原始細胞數量增多，如超過5%或10%的患者，以及染色體核型是比較復雜的核型，都是預后不好的因素，這類患者向急性白血病轉化的危險程度比較高，治療效果就比較差。目前可以用去甲基化的藥物，對這類患者有一定的療效。