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骨髓增生異常綜合征根據預后分層治療，可以分為較低危和較高危的情況。對于較低危患者給予營養支持治療，包括粒細胞集落刺激因子的治療，通過升高白細胞避免感染；還可以給予促紅素，使患者貧血癥狀減輕。當患者血色素小于6g時需要輸血，血小板低于20×10^9/L，要預防性輸注血小板。長期輸血制品會出現鐵過載，導致血色病，鐵沉積在心臟、肝臟、胰腺，當血清鐵蛋白大于1000μg/L時要進行去鐵治療。 對于較高危的骨髓增生異常綜合征患者，如果要達到治愈目的，要采取造血干細胞移植。如果是小于60歲的年輕人可采用造血干細胞移植，如果患者大于60歲，則不考慮造血干細胞移植。經造血干細胞移植治療，患者5年生存率可達到50%。對于不能進行造血干細胞移植的患者，可以采取去甲基化治療、小劑量化療等低強度治療。