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因為肌營養不良是基因病、遺傳病，所以大家對基因藥物的治療比較期待。目前杜氏型肌營養不良基因藥物研究比較多，也比較深入，有些藥物目前也處于了臨床試驗階段，但還沒有臨床上市。研究比較早的是PTC124藥物，是治療基因無義突變引起假肥大型肌營養不良的藥物，目前國外已經上市，國內正在進行臨床試驗當中。 另外，還有外顯子跳躍的藥物也正在研究當中，有45號外顯子跳躍、51號外顯子跳躍，還有53號外顯子跳躍藥物都在研制中。但根據目前報道，雖然上述藥物可以延長患者行走距離和行走時間，但不是根治的方法。還有一種迷你dystrophin基因藥物的研究，在動物試驗身上收到了較好的結果，能把癥狀較重的DMD變成癥狀較輕的BMD，所以大家對此藥物也比較期待。 總而言之，基因治療的藥物尚需要耐心的等待，目前還不能用于臨床，不能用在患者身上。而現在治療可以應用中醫藥制劑，適當康復訓練以及結合矯形器應用，能達到改善癥狀、提高生活質量，延長壽命以及行走時間的目的。