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再生障礙性貧血的治療根據病情輕重選擇，包括應用免疫抑制劑、輸血、應用雄激素、中西醫結合治療等，而應用造血生長因子以及臍血和骨髓移植等方案同樣是有效治療手段。 再生障礙性貧血簡稱再障，是由于化學、物理、生物因素等不明原因所致骨髓干細胞或造血微環境損傷引起的骨髓造血功能衰竭。此類患者的血液中全血細胞，例如中性粒細胞、紅細胞、血小板計數減少。如果確診為再生障礙性貧血，首先需要根據病情以及白細胞、網織紅細胞、血小板計數分為非重型再障和重型再障。 非重型再障起病和進程較為緩慢，貧血、感染和出血程度相對較輕，容易控制。非重型再障，即慢性再障經過雄激素和環孢素治療后，患者的有效生存期較長。而在治療效果不佳的情況下，需要反復輸血，患者生存期較短。如果徹底治療，甚至治愈，則需要積極尋找合適供者，盡早進行造血干細胞移植。 重型再生障礙性貧血患者如果病情允許，可以進行異基因造血干細胞移植治療，移植后大多數患者可以長期生存。而不能移植的患者可使用抗胸腺球蛋白，例如ATG、環孢素、免疫抑制劑等進行治療，治療有效率可以達到80%左右。但免疫抑制劑治療起效時間較慢，治療期間需要高強度輸血治療、抗感染支持治療。因為患者免疫力低下，所有再生障礙性貧血的患者都需要注意預防感染、避免受涼，在注意個人衛生的同時定期復診。