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視網膜母細胞瘤是嬰幼兒最常見眼內惡性腫瘤，眼內腫瘤會沿視神經向顱內蔓延甚至全身轉移，嚴重者可以危及生命。因此視網膜母細胞瘤治療目的首先考慮保存和挽救患兒生命。傳統方式是進行眼球摘除手術，但近20年醫學技術發展使治療手段多樣化，醫生會根據腫瘤發展不同階段采取不同療法使部分患者保留眼球，甚至部分視力。 具體治療方案包括局部眼動脈以及玻璃體腔化療、全身靜脈化療、冷凍、激光治療、鞏膜表面敷貼治療、經瞳孔溫熱治療等，大大提高保眼率。但由于視網膜母細胞瘤具有遺傳性，因此可以完善基因檢測以及進行遺傳咨詢，加強隨訪，尤其是單眼視網膜母細胞瘤患者需要注意健眼定期檢查。