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再生障礙性貧血是一種骨髓造血功能衰竭癥，是血液科里僅次于白血病的殺手，但是再障并非一種絕癥。在醫院每年還有不少再障的患者，尤其是兒童患者，因為耽誤治療而死亡，很多家長包括不少基層醫院的醫生對再障的認識都很有限，不少人一聽就以為得了絕癥就放棄治療了。其實很多患者和家屬不知道重型再障起病急，需要盡早到有經驗的治療中心治療，他以為只是貧血就在衛生站、社區醫院輸輸血，耽誤了最佳的治療時間。所以為了讓更多的人了解再障，我將從定義、病因、癥狀、治療、預防來為廣大觀眾科普這一疾病。 再障的癥狀主要有三大方面：貧血、感染和出血。 再障的發病機制有三個方面，分別是造血干細胞的缺陷、造血微環境異常和免疫功能異常，分別稱作種子學說、土壤學說和蟲子學說。造血干細胞就相當于種子，造血微環境就相當于土壤，免疫功能異常就相當于蟲子。如果造血干細胞、造血微環境和免疫功能都正常，造血功能才能正常。如果種子或者是土壤的異常，就是造血干細胞和造血微環境的異常，都會影響造血功能。現在最重要的一個理論還是蟲子學說，就是免疫功能的異常，引起我們的種子、土壤，也就是造血干細胞和造血微環境的損傷，最后影響到造血功能。引起再生障礙性貧血的機制之一就是自身免疫系統的異常，導致免疫系統攻擊自身細胞，因此受到影響的細胞包括紅細胞、白細胞和血小板，人體的細胞、組織存活都需要氧氣，這些氧氣是由紅細胞攜帶的。血小板也很重要，其作用是促進血液凝固。淋巴細胞是白細胞的一種，其作用主要是防御腫瘤和病毒的第一道防線。中性粒細胞是另一種用于防御感染和疾病的白細胞類型。紅細胞、白細胞和血小板計數均低于正常，是診斷再障的標準之一，這些重要的血細胞起源于人體的骨髓，它們在進入血液之前來源于骨髓中的造血干細胞，正常情況下造血干細胞會源源不斷生成血細胞，但是患有自身免疫紊亂時，淋巴細胞會有發生異常，開始攻擊骨髓中產生造血細胞的這些造血干細胞，從而導致紅細胞、白細胞、血小板生成減少，發生再生障礙性貧血。 對于這種再生障礙性貧血，一種有效的治療方法是使用高劑量的免疫抑制劑，包括環孢霉素、環磷酰氨、抗淋巴細胞或抗胸腺細胞球蛋白，來抑制免疫功能紊亂。用藥之后免疫系統就像計算機一樣重新啟動，重新啟動以后淋巴細胞不再攻擊正常的干細胞，使得骨髓重新生成血細胞，達到治療再障的目的。 總之，再障并非絕癥，有數據顯示目前全球再生障礙性貧血的發病率大概為2/10萬，中國的發病率估計是這個數字的2-3倍，其中近兩成的患者屬于重型再生障礙性貧血，二十年以前重型再障的患者死亡率高達90-95%。目前再障的治療有了突破性進展，現在重型再障治療主要有兩種標準的治療辦法，就是造血干細胞移植和免疫抑制治療。預計有75%以上的患者在采用這兩種規范化的治療以后，獲得長期的存活。如果能在同胞兄弟姊妹中獲得配型成功，進行造血干細胞移植治療，治愈率更高達80%-90%，所以再障患者只要及時到有經驗的治療中心采取規范化的治療，大部分可以獲得治愈。