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再生障礙性貧血目前屬于有希望治愈的一種疾病，目前再生障礙性貧血治療效果比以前更好，如青少年急性重型再生障礙性貧血，如果有同胞全相合供者，可以考慮選同胞全相合供者做異基因造血干細胞移植，異基因造血干細胞移植治療再生障礙性貧血治愈率為80%。 如果沒有同胞全相和供者，也可以考慮用免疫抑制劑治療，包括ATG加環孢素治療，這種治療辦法治愈率也能達到70%以上。目前最新治療辦法包括ATG加環孢素加艾曲波帕等藥物治療，療效要比單純ATG加環孢素還要進一步提升。