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目前兒童再生障礙性貧血的發病原因尚未明確，一般認為跟四個因素有關： 1、病毒感染，如肝炎病毒，兒童感染過肝炎病毒之后，發生再生障礙性貧血的機會比較大； 2、化學因素，如兒童口服磺胺藥物、細胞毒性藥物、氯霉素等，會導致再障發生； 3、物理因素，長期接觸X光線，會導致兒童再障發生； 4、與兒童易感性、遺傳因素有關，目前認為兒童再障是在易感因素、遺傳因素的影響下，會導致骨髓異常免疫反應，以及脆弱造血細胞增生的障礙的傾向。傳統學說認為，再生障礙性貧血是在一定遺傳因素背景下，骨髓造血組織發生異常造血。