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治療呆小病的主要藥物是甲狀腺素，也就是左旋甲狀腺素鈉片，臨床上使用比較多的是優甲樂。呆小病是孩子缺乏甲狀腺素導致，甲狀腺素是甲狀腺產生的一種激素，對于生長發育有重要作用，胚胎發育期間，甲狀腺素參與胚胎的中樞神經系統發育，胚胎發育前3個月作用比較明顯。孕婦在懷孕前3個月的時候一定要補充甲狀腺素，如果缺乏，可能會導致胚胎中樞神經系統發育不健全，出生后孩子大腦在發育，如果依舊缺乏甲狀腺素，會影響出生后孩子的智力發育。甲狀腺素對于身體骨骼的生長有促進作用，能夠促進軟骨骨化，促進骨化中心形成。缺乏甲狀腺素的時候，骨化中心形成障礙，會影響到骨骼縱向生長。如果孩子生長激素、甲狀腺素缺乏，應補充甲狀腺素，等到甲狀腺素補充充足，生長激素才可能發揮作用。