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骨髓增生異常綜合征以前叫難治性血細胞減少癥，就是白血病的前期。實際上以前定位是良性的，幾年以后早就定為是一個惡性克隆性疾病，也是血液里惡性疾病的一種。主要表現就是骨髓的變態造血，到最后導致了無效的造血，外周表現為白細胞減少、血小板減少，還有貧血，臨床上可能會表現感染、發燒，還有頭暈、乏力這些癥狀。最終有1/3的病人，轉化為急性白血病。所以這個毛病實際上也是比較難治的，以前所以叫難治性的血細胞減少癥。實際上有時候這種病人，特別是惡性程度分期比較晚的，比急性白血病還棘手，比較難看。而白血病有些化療第一次緩解的概率可以達到百分之八十幾，而這個治療有時候很難治，而且病人的生存周期，特別是分期比較晚的，生存周期也比較短。