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矮小癥不一定要打生長激素，但是絕大多數兒童還是需要進行生長激素的替代治療，比如像生長激素缺乏癥的兒童，目前發病率達到1/8000。這類兒童如果不進行生長激素的替代治療，他的年生長速率可能長不到5cm，如果給他進行生長激素的干預，他一年的生長速率可能會長到10-12cm。目前全世界沒有專門對于生長激素的口服制劑，常用的制劑主要采取皮下注射，有水劑、粉劑、長效劑，通常粉劑和水劑是每天注射，而長效劑是一周一次。以前認為青春期結束以后停用生長激素，目前的觀點認為，生長激素缺乏癥的患者，青春期結束以后仍需要小劑量的生長激素治療，終生用藥，因為這類兒童在成年以后出現一些脂代謝的異常，容易發生冠心病，影響人的壽命。另外還有一些特發性矮小，還有Turner綜合征、Prader-Willi綜合征，這些兒童都可以使用生長激素，但必須排除一些腫瘤性疾病或者血液系統疾病，如果沒有問題，都可以進行生長激素的治療。