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急性髓系白血病M3型的療效在目前所有兒童急性白血病中最好，5年以上的長期無病生存率可達到90%左右。但是非M3型的療效不如兒童急性淋巴細胞白血病，只有60%左右。不能達到長期緩解的患兒，可能會面臨著復發或者治療相關的死亡問題。 在臨床治療中，急性髓系白血病患兒的化療強度相對比較大，但隨著治療方案的改進，特別是靶向治療藥物和造血干細胞移植技術的不斷提高，兒童急性髓系白血病的療效有望在后期得到進一步提高。