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治療兒童免疫缺陷病，以及反復頑固感染、關節炎、紅斑狼瘡、川崎病、腎炎、腎病、尿路感染等疑難病癥的診治。

兒童貧血、出血、血友病、免疫缺陷病、家族、遺傳及獲得性基因突變相關性疾病、兒童骨髓增生異常綜合癥、急性白血病和造血干細胞移植。