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目前多數的癌癥都是由驅動基因改變而形成的一類特殊的疾病，實際上針對驅動基因的改變而應用的藥物，也叫做靶向治療藥物。靶向治療藥物針對不同器官特性的腫瘤以及不同的靶點，涉及的給藥方式也有所不同，藥物的選擇也有極大的差別。靶向藥物的功效主要是在抗腫瘤治療上，通常比傳統的化療有效率要更高，而且副作用更小，病人耐受情況更好。多數用靶向藥治療的病人，生存期、生活質量都會有明顯改善。比如針對肺腺癌，晚期肺腺癌如果合并有EGFR、ALK驅動基因改變，可以用相應的靶向藥物治療。比如應用針對EGFR的靶向藥物吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼、達克替尼或者奧希替尼，在用藥的過程中，可能使病人的生存期會有所延長，達到四年、五年甚至更長的時間。對于乳腺癌的病人，相應的靶向藥主要是針對HER2基因過度表達或者擴增來應用，針對此種藥物，可以與化療聯合，也使乳腺癌的病人生存期進一步地有所延長。除此以外，針對腸癌或者黑色素瘤等，在應用的時候也有相應不同的靶向藥，主要就是使腫瘤有所緩解，使病人能夠耐受。