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幼年型粒單細胞白血病的基因型主要包括5種，患者的基因型不同，治療也不相同，預后也不完全一致。如CBL突變導致的幼年型粒單細胞白血病可以自愈，因此可以等待，但絕大部分患者必須進行移植治療，否則中位生存時間僅10-12個月，10年生存率也只有6%。 近年來病理生理學有很大的進步，對該病機制的了解也越來越多，但治療的選擇仍非常有限。目前造血干細胞移植仍然是唯一被證實有效的治療手段，但患者的10年生存率相對偏低，只有39%。目前靶向治療是探索的重要方向，但其目的并非治愈疾病，而是減少移植前的腫瘤負擔，從而降低移植后的復發(fā)率。此外，不同基因類型的患者進行造血干細胞移植的時機也不同，如NF1、PTPN11或KRAS突變的患者通常建議盡快移植，而CBL種系突變的患者可以等待、觀望，根據(jù)疾病變化決定是否需要移植。