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特發性矮小需排除全身性疾病、內分泌性疾病、染色體異常，臨床推薦使用生長激素治療。男童骨齡超過16歲，女童骨齡超過14歲時治療效果較差。提倡早發現、早診斷、早治療，療程至少達到1年半以上，可以改善終身高。且療程越長，改善終身高的效果越明顯。生長激素分為粉劑、水劑兩類。目前國產的長效制劑，1周只需注射1次，提高了兒童治療的依從性。具體用藥請結合臨床，由醫生面診指導為準。