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遺傳性共濟失調主要指由于遺傳因素引起，以共濟運動障礙為主要臨床表現的一大類神經系統遺傳與退行性疾病。目前對于遺傳性脊髓小腦性共濟失調缺乏有效治療方案與方法，治療目標以減輕臨床癥狀為主，延緩疾病進展，同時維持患者日常生活自理能力。目前藥物以對癥治療為主，需注意個體化治療，同時輔助非藥物干預，包括日常護理及社會心理支持等。但上述方法與措施無法完全阻止疾病發展，僅能延緩疾病進展速度，同時改善患者癥狀。目前部分藥物治療缺乏足夠循證醫學依據，但隨醫學不斷進步有動物實驗表明，基因治療、干細胞移植等先進治療手段，可在不同程度上改善共濟失調動物模型部分運動功能。